我們想治的病，會讓人“手舞足蹈”

亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側索硬化癥等均是因為蛋白質的錯誤折疊而導致神經細胞死亡， 是當今社會嚴重威脅人類健康的神經退行性疾病。這些疾病伴隨年齡漸長而產生、可遺傳、呈漸進性發展，由于缺乏合適的動物模型進行藥物篩選，目前尚無有效的治療方法。

“舞蹈癥”聽起來多少有些浪漫，癥狀卻可怕極了。得病的人會情緒異常，手指、腿部、臉部或身體出現不自主動作，以及智力衰減……患者會逐漸喪失行動、思考、說話和吞咽等功能。最可怕的是，亨廷頓舞蹈癥不可治愈，可遺傳。

亨廷頓舞蹈病是由單基因（HTT）突變導致的神經退性疾病，這是一個理想的疾病模式，可用于研究蛋白質錯誤折疊如何引起選擇性的神經退性病變，是以后研究多基因突變病癥的基礎。